Nüüd saame tüvirakke redigeerida otse patsiendi kehas

Praegu hõlmab tüvirakkude parandamine nende peidukohtadest sügavale eemaldamist keha sees, seejärel geneetilist muutmist ja patsiendile tagastamist.

Harvardi ülikoolis aga läbi viidud uued uuringud on tõestanud, et nad saavad seda teha patsiendi enda kehas (hetkel hiirtel).

Tüvirakud

Me võlgneme oma pika elu tüvirakkudele, mis on pestud teatud kehakudedesse ja asendavad pidevalt vanu rakke. Viimastel aastatel on teadlased suutnud geneetilisi haigusi korrigeerida, kõrvaldades need tüvirakud, muutes nende genoome ja implanteerides need seejärel uuesti patsiendile.

Tüvirakkude redigeerimise, kehast eemaldamise standardmenetlus siiski toob see kaasa palju komplikatsioone: Kuna tüvirakud võivad kultuurnõus surra, võib patsiendi immuunsussüsteem need tagasi lükata pärast siirdamist või lihtsalt ei saa neid uuesti aktiveerida.

Nüüd on Harvardi teadlaste juhitud uued uuringud tüvirakkude geene edukalt redigeerinud veel kehas olles. Varasemale tööle tuginedes laadis meeskond geeni redigeerimise masinad erinevat tüüpi adeno-assotsieerunud viirustesse (AAV). Need viirused võivad tungida imetajate rakkudesse ja neid on muudetud nii, et need ei põhjusta haigusi ega tarniks geenide redigeerimise masinate kasulikku koormust.

Hiirtega tehtud testides kasutasid teadlased AAV-sid CRISPR geeni redigeerimise süsteem erinevat tüüpi naha-, vere- ja lihasrakkudes ning eellasrakkudes. Toimetati kuni 60 protsenti luustiku lihase tüvirakkudest, samuti kuni 27 protsenti naha eellasrakkudest ja 38 protsenti luuüdi tüvirakkudest.

Meeskond väidab, et see läbimurre võib viia geneetiliste haiguste, eriti selliste haiguste nagu lihasdüstroofia, mis sõltub kudede regenereerimisest, uute raviviiside juurde. Nagu ta seletab Sharif Tabebordbar, uuringu juhtiv autor:

Meie uuring näitab, et suudame tüvirakkude genoomi ja seega ka nende järglasi nende normaalses anatoomilises nišis püsivalt modifitseerida. Selle lähenemisviisi edendamiseks ja vastupidavamate teraapiate väljatöötamiseks geneetiliste haiguste eri vormide jaoks on suur potentsiaal.